经济观察网 记者 瞿依贤 到2021年12月，王斌辉任职“首席患者官”就满2年了。国外制药行业不乏设立首席患者官（CPO）的例子，但在国内制药行业中，王斌辉是第一个，他从两年前开始担任施维雅中国首席患者事务官（CPO）暨首席医学官（CMO）。

首席患者事务官具体做什么工作？王斌辉告诉经济观察报，在药企的日常工作中，商业策略会有不同的优先顺序，当商业利益和患者利益优先度不一致的时候，首席患者官要非常坚定地与患者站在一起，“我们很重要的责任就是坚持做到这一步，患者利益是不能妥协的”。

今年11月，国家药监局药审中心正式公布并施行《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，正文第一句话是：“药物上市的根本目的是解决患者的需求。药物研发应该以患者需求为核心，以临床价值为导向已经成为普遍共识。”

可以说，“以患者为中心”的理念已经逐步从患者用药端，延伸至药品研发端，患者意见也逐渐落实到药品开发和医疗解决方案评估的全流程管理中，患者身份从过去的被动接受治疗转变为主动参与制定解决方案，从而在药品生命周期的每一个环节都拥有发言权。

患者意愿度

王斌辉是医学博士出身，他举了一个例子，当面对600多名多发性骨髓癌患者，药物研发者是否知道患者更关注的是什么？

“他们更关注一年生存率，还是更关注严重不良反应，又或者更关注轻度不良反应？”王斌辉说，每个患者的观点和意愿度是不一样的，甚至差异非常大，最后综合这些观点，药物研发者做出的决策是基于患者不同需求，同时结合研发疗效和减少重度不良反应。

2019年年底，新冠疫情开始之前，王斌辉在法国巴黎的施维雅总部参与了一次患者组织沟通会，会上有法国专家分享了自己所在医院的一项肿瘤临床试验，尽管专家和研究中心都很有影响力，但是患者的脱落率远高于预期。而原因是，在国外开车是刚需，这家医院无法提供足够多的停车位。

一项面向1600多名患者的调研也侧面印证了这一点。这项调研问了这些患者一个问题——如果参与一个临床研究的试验，你考虑的最重要原因是什么？

从药企的角度来说，想当然会认为患者最关注的应该是研究中心的知名度、品牌、是否由大专家主导、专家的影响力等等，但实际上，调研结果显示，患者最关心的是交通是否方便。

这让王斌辉很吃惊，医生或者药品研发人员认为患者最在乎的东西并不一定是患者真正需要的东西，“我们在会议室聊患者的时候，并没有真正听到患者的声音，我们想的跟患者想的有很大的距离”。

研发者研究药物的时候，以为患者吃药就可以了，但实际上在生活中，有些患者上班时间可能不太好意思当着同事的面去吃药，需要打胰岛素甚至不愿意让别人知道自己有糖尿病，这些都是研发者需要考虑的因素。

再比如，在一些消化肿瘤领域，很多新药研发主要都是为了延长患者的生存期，但是的确有一些患者考虑的不是延长生存期，而是一些其他晚期合并症状，例如持续性呕吐，这些患者首要需求的是能不能减轻这些症状。因此药企和研究者在做研究设计的时候，需要充分考虑患者真正的需求，提高晚期患者生活质量。

监管角度

前述国家药监局药审中心公布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，“患者”一词是高频词，出现了33词。这种强调以患者为中心的做法也是在和国际接轨。

国际人用药品注册技术协调会（ICH）在 2020 年 11 月通过了以患者为核心的药物研发（Patient Focused Drug Development，PFDD）议题文件，并公开征求意见，计划制定指南，以指导在临床试验中选择、修改或开发可以反映临床意义和价值的临床结局评估，以及如何收集、分析、报告患者反馈信息，如何应用定性或定量工具等等，从而通过结合患者经验，确定在哪些关键领域纳入患者的观点可以提高药物研发的质量和效率，更好地为药物开发和监管决策提供信息。

2017 年，美国食品药品监督管理局（FDA）也发布了以患者为核心的药物研发指导原则的制定计划，共计划发布四项指南，旨在促进和使用科学方法，收集和使用有意义的患者反馈，以便更好地为医疗产品开发和监管决策提供信息。

在王斌辉看来，这些文件的背后都代表着从治病到治人，以往治病的时候关注的是疾病，但现在应该回归到病人，把人看作主体。

监管强调患者利益，反过来，重视患者利益的药企也拥有加速药物上市的更多可能性。

《经济学人》杂志2017年做过一项研究，对于新药上市，如果以患者为中心来做研究方案设计，将在较大程度上可能加速药物上市，药物获得批准的可能性会增加约19%。另外，如果投入10万美元到患者参与中，净投入产出比将达到500倍以上。

具体到临床研究的一期、二期、三期，如果在二期开始以及之前让患者相关的元素和设计参与进来，药物上市可以加速2.5年；如果在三期的时候加入患者的元素，药物上市可以加速1.5年。

“对患者来说，新药加速1.5年和2.5年上市都是巨大的利好，跟患者在一起虽然会花一些费用，比如需要做一些项目、开发APP、组织患者会议之类的，但这些工作不只是花钱，还是和患者一起优化整个价值体系”。

Patient-In战略

2019年，施维雅提出了Patient-In战略，将患者经历、经验和知识，与专业医疗卫生人士的意见相结合，目的是实现更加高效、创新的药品和医疗服务，更快投放市场。

在施维雅的Patient-In战略中，“患者早期参与”是核心，即从开发一个药物的想法开始，研发之前，就邀请患者参与。一旦进入临床阶段，企业将履行“患者优先”原则。

具体的做法包括：从单项输出到双向沟通,尽量考虑每个患者的真切需求，考虑每个患者的个体性特点；注意对患者的数据的动态以及长期追踪；注意患者隐私保护；积极与权威中心、专家合作，从而获取更多真实有效的临床数据；积极拥抱互联网+时代下的变革，搭建专业化平台，为患者提供数字医疗整体解决方案；提供优质的患教活动，更好地与患者交流互动……

2020年，施维雅举办了中国制药行业首个“胰腺癌患者与专家顾问会”。制药行业主办临床和药学专家顾问很常见，但将患者和临床、药学、康复专家组到一起的顾问会并不多见。

坚持以患者为中心也让施维雅获得了正向反馈，比如2020年，施维雅启动了两项大型国际多中心患者汇报结局研究，在中国分别入组300例患者。由于充分考虑到中国患者的需求和便利性，中国区最后实现了弯道超车，在患者入组进度上名列前三。

虽然是国内制药行业的首位患者事务官，但王斌辉也强调，患者工作整个行业都很重视，施维雅在职位设立上最早迈出一步，也是希望从组织架构、员工理念等各方面都将“以患者为中心”作为企业战略的一部分不断强调和深化。他希望不管是制药行业的竞争对手还是合作者，未来都能一起更好地服务患者。

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