“监管科学助力研发·真实世界研究进阶”，近日第五届监管-生物统计学术年会（2024）在北京隆重召开。圣方医药研发受邀深度参与本次论坛，通过多元化、多维度、多视角的展示交流活动，和与会者们共享创新成果，共谋产业发展。

圣方医药研发首席科学官陈杰博士出席会议，并在会上发表了题为“估计目标与真实世界研究”的演讲。他强调了精确定义研究估计目标的重要性，指出估计目标是任何科学研究的基石，它连接研究目的和统计推断估计量，并指导着后续步骤，包括设计、执行、分析和结果解释。

01 四大框架助力临床研究

陈杰博士分享了ICH E9(R1)提出的估计目标框架，以及与其相关的现有的四种思考框架：

估计目标框架

Estimand Framework

ICH E9(R1)为解释科学问题而提出的结构化方法，关注五个要素：人群、治疗、终点、伴发事件和数据汇总，这些属性帮助研究者精确定义研究的估计目标，并指导后续的科研步骤。

目标临床试验框架

Target Trial Framework

此框架通过在真实世界数据中模拟理想的目标试验来估计实际的治疗实效。该框架包括入排标准、治疗策略、治疗分配机制等关键组成部分，与ICH E9(R1)的估计目标属性紧密相连。

因果推断框架

Causal Inference Framework

该框架基于因果推断的理论提供了一种系统性的方法来处理随机和非随机研究中的数据，通过潜在结局（反事实结局）和因果推断的假设，可以估计诸如ITT估计目标、假设估计目标和主层估计目标等不同的估计目标。

目标学习框架

Targeted Learning Framework

该框架从科学研究需要回答的问题开始，到定义观测数据的分布、统计估计目标和因果估计目标的定义、因果估计目标的可识别性、因果差异、敏感性分析等形成了一套系统化流程。指导研究者如何定义、生成和评估数据中的证据，同时使用高效的估计方法。

上述四个框架侧重点不同，但都有助于真实世界研究的开展，并最终通过目标学习框架优化预测模型，以实现精准的医疗决策支持。

02 真实世界数据赋能临床研究

大量实证研究已经验证，利用真实世界数据（RWD）可以有效地评估临床研究方案的可行性、辅助选择研究中心、剖析潜在的受试者招募难题，从而提升临床试验及其研究的质量。陈杰博士指出，在进行真实世界研究时，应着重关注以下几个要点，以便更有效地支撑临床试验和研究的实际操作：

科学问题及利益相关方：研究应从一个明确的科学问题出发，并需要识别出对这个问题有关注度的各方，包括监管机构、医疗技术评估机构以及患者组织等。对于同一个科学问题，不同的利益相关方可能会持有不同的理解和侧重点。

研究设计的选择：根据所探讨问题的性质，可以选择进行前瞻性研究或回顾性研究。在进行前瞻性研究时，应设计出恰当的数据收集方法；而进行回顾性研究时，则需对现有数据的适用性进行全面评估。

数据的相关性、可靠性及多维考量：在运用真实世界数据时，必须对数据的相关性、可靠性等诸多维度进行评价，以确保数据的高质量标准。数据收集的目的会极大地影响数据的适用性，以研究为目的而收集的数据将更加贴合临床研究的需要。

治疗方案的复杂性：在真实世界环境中进行研究时，患者可能会接受多种治疗方式的结合，这与临床试验中通常的单一疗法不同。因此，研究应涵盖多种治疗方案的联合应用和切换情况。

患者的行为及非行为因素：研究应综合考虑患者的行为因素，例如他们对治疗的偏好、接受治疗的便捷性以及医患关系等，同时也应纳入非行为因素，如医保政策的变动对患者当前接受治疗药物的影响，以及他们健康状况的改善等。

03 专业服务团队

圣方医药研发的展台同期精彩亮相，面对面的行业交流、全天候的资源洽谈吸引了众多参会者的热情关注与参与。与会同道们就当下新药研发的热点话题和我们经验丰富的服务团队和专业咨询顾问积极开展互动与深度交流，亮点频频，收获满满。

圣方医药研发将持续投身于科技创新与医药研发领域，深入挖掘真实世界数据的潜力，以推动医药行业朝着更为精确、高效的研究路径发展。并与业界同行紧密合作，共同为增进人类健康福祉贡献更大的力量。

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