香港，2024年12月——默沙东宣布，其一款香港註册药物获广东省药品监督管理局批准加入「港澳药械通」，即日起可于粤港澳大湾区指定医疗机构使用，该药适用于治疗与希佩尔-林道病（von Hippel-Lindau Disease，简称VHL）相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），而并非急切需要接受手术的成人患者。这次亦是默沙东的药物首次加入港澳药械通。

希佩尔-林道病，又称希林氏病或VHL，是一种罕见的常染色体显性遗传病，由于患者的3号染色体上的VHL基因出现突变，引致部分器官形成肿瘤和囊肿的风险增加。如果父母一方患有VHL，将有50%机会遗传给子女。VHL患者的平均发病年龄为26岁。

香港泌尿肿瘤科学会副会长潘明骏医生

香港泌尿肿瘤科学会副会长潘明骏医生表示：「VHL是一种罕见及严重的疾病，此病会令患者身体不同部位出现肿瘤和囊肿。以往VHL没有系统性的治疗方法，当患者身体出现肿瘤，主要会以外科手术切除，包括脑部手术和肾脏手术；但即使成功移除肿瘤，仍有机会对患者的活动能力和器官功能造成永久损害，而且患者终生仍可能不断重复生长肿瘤，要面对多次手术，十分煎熬。例如VHL相关的肾细胞癌有机会令患者需要接受多次肾脏切除手术，他们日后或需接受透析（洗肾），对患者生活带来极大影响。香港泌尿肿瘤科学会早前与本地专业团体合力通过《VHL系统性治疗香港专家意见》白皮书，提出以药物对VHL患者作系统性治疗能延迟手术的需要，有望提升患者生活质素。」

美国默沙东药厂香港及澳门区董事总经理Anni Varughese表示：「我们非常高兴默沙东的药物首次加入港澳药械通，让区内VHL患者更快可获得系统性治疗，为他们提供重要的治疗选项。这是一个重要的里程碑，标誌着我们把病人放首位、对创新科研的承诺。」

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