当今医药创新最激动人心的领域之一，莫过于细胞与基因治疗（CGT）。在这里，我们能真切感受到前沿技术的魅力。还记得白血病女孩Emily吗？她在CAR-T细胞疗法的帮助下，已经无癌生存13年，她的故事一定让无数从业者更加笃定前行。从罕见的基因缺陷疾病，到常见的癌症、自身免疫性疾病、神经系统疾病等，CGT正一点点撕开黎明的缝隙，让奇迹不再只是个例。

理论上CGT的潜力总是无限大，但要真正走向现实应用还存在很多挑战，生产制造、患者获取、支付模式、监管伦理等多个环节都需要去攻克。2025伦敦 · 金斯瑞生物科技全球产业论坛，有幸再度邀请到国际细胞与基因治疗学会（ISCT）主席及董事会主席Miguel Forte。论坛开始前，Forte接受了采访，他表示CGT潜力无限，但将潜力转化为现实才是关键。本次论坛，他也将发表主旨演讲，直面冷峻现实的同时剖析背后的挑战与机遇，让大家坚定信念，科学终将兑现承诺。

成为CGT领域的全能型领军人物

Miguel Forte是CGT领域少有的“全能型”领军人物，在超过20年的制药行业高管生涯中，他历经从学术研究、临床研究到产品上市、商业化的全流程，主导药物临床开发中的运营与战略工作，拥有跨越学术、产业与监管三界的完整视野。

他的职业生涯始终围绕一个核心主题：如何在学术与产业之间搭建桥梁，推动科学创新落地。而他本人也致力于让更多的创新成果走向临床应用。

早在欧洲药品管理局（EMA）任职期间，Forte就深度参与药品审批与风险评估工作，作为CHMP成员参与监管政策制定。这段经历让他对药品风险与收益评估形成了独到视角。

离开监管机构后，他转入产业一线——先后在Nabi Pharmaceuticals担任欧洲医疗与监管事务副总裁，主导疫苗业务建设；又在UCB出任全球医学事务副总裁，推动多款生物制剂产品的全球上市。这一阶段，他逐步建立起从研发到注册再到商业化的全链条视野，真正理解了药物创新的系统性。

十五年前，Forte首次接触CGT，被其可能根治疾病、带来长期疗效的潜力震撼。但他深知从实验室成果到患者可及的治疗之间，仍有漫长而复杂的道路。带着这样一份“确保任何创新都能为患者和多方利益相关者创造价值”的初心，Forte开始全身心投入CGT产业建设。

在 TxCell 担任首席医学官兼首席运营官期间（2010-2017），他建立并领导专业的自身免疫疾病CGT产品转化开发，参与公司IPO及多轮成功融资。

在Zelluna Immunotherapy，他出任首席执行官（2017-2019），建立了公司架构，成功完成融资，组建团队，并启动针对实体瘤的异体细胞与基因治疗战略。

在Bone Therapeutics任首席执行官期间（2019-2022），他带领公司进行战略重组、完成多轮融资并成功实施并购交易。

现如今，Forte联合创办了Kiji Therapeutics，并担任首席执行官，带领团队利用先进的基因编辑与细胞工程技术，重点布局工程化改造间充质基质干细胞疗法，以治疗自身免疫性疾病。

Kiji Therapeutics研发管线（图源：Kiji Therapeutics官网）

除了以企业家的身份推动CGT创新落地，Forte也在推动整个生态的健康发展。自2024年6月起，他担任了国际细胞与基因治疗学会（ISCT）主席及董事会主席，让产业与学术的紧密结合，推动CGT领域的标准化与可持续发展。

他坚信，细胞与基因治疗的成功不只是科学突破，而是对体系的重构——包括监管标准、产业模式与社会价值的再平衡，将科学成果转化为可持续价值，让创新真正惠及患者。

从潜力到现实：以患者为中心的创新

从传统小分子药物到CGT，Forte博士见证了整个行业的进化。他常常形象地比喻：“小分子是一维，生物制剂是二维，而细胞疗法是三维。”

正是因为拥有横跨学术、产业与监管的多维背景，Forte对CGT未来发展有着独到的见解。他多次强调，细胞与基因治疗的潜力毋庸置疑，但真正的挑战在于如何把科学突破转化为可及的临床疗法。

“管理期望对患者、投资者和整个产业生态都至关重要，”他指出，“只有在充分理解现实的基础上推进创新与技术进步才能真正惠及患者，并推动行业的可持续发展。”

这也正是他创办Kiji Therapeutics的初衷——将基因工程改造的细胞疗法带给目前缺乏有效治疗的患者群体。这家总部位于法国巴黎的生物技术公司将目光瞄准在了自身免疫性疾病领域。

自身免疫性疾病仍有大量未被满足的临床需求。例如移植物抗宿主病（GvHD），约25%的患者仍无法从现有疗法中获益。2024年12月，美国FDA首次批准了一款用于儿童和青少年的类固醇难治性急性GvHD的间充质干细胞（MSC）疗法，这一里程碑事件为炎症性肠病（IBD）、银屑病等自身免疫性疾病的细胞治疗打开了大门。

在骨髓移植中，通常需要从供体采集骨髓细胞并移植到患者体内。然而，骨髓移植后经常会排斥新宿主，导致GvHD。虽然供体细胞可以满足部分需求，但并非万能之策。对于一线治疗失败的患者，仍需要新的疗法来控制疾病进展。

为此，Kiji Therapeutics提出了一种新的策略，即通过基因工程改造MSC，提高其效力与靶向性。传统MSCs面临供体差异、免疫排斥及规模化生产的挑战，但iMSCs克服了这些限制，它可扩展、可标准化、易于获取，具备高一致性和低成本优势，为细胞治疗带来了可持续的解决方案。

据官方介绍，Kiji Therapeutics将间充质干细胞和诱导多能干细胞转入了两种关键基因——IL-10（增强免疫调节能力）和 CXCR4（改善组织归巢能力），从而构建出新一代iPSC-MSC疗法。临床前研究显示，这些工程化改造细胞较野生型MSC疗效提升了约70%，在动物模型中也展现出显著的疾病改善效果。

IL-10、CXCR4分别参与免疫反应调节、细胞归巢能力增强（图源：Kiji Therapeutics官网）

Forte表示，公司生产这些细胞的工艺很高效。Kiji的首代生产系统已经可以基于供体细胞扩增并工程化改造，生成可用于临床试验的现货型产品，兼具成本效益与产能优势。2年后，Kiji的第二代生产系统预计也能全面采用，具备大规模生产潜力，实现更高的一致性与可扩展性，显著降低成本。

Forte指出，Kiji的目标不仅是技术创新，更是让细胞疗法真正走向临床常态化，让科学潜力化为现实疗效，最终回归患者本身。

与行业专家相聚2025伦敦 · 金斯瑞生物科技全球产业论坛

除了Miguel Forte，诺贝尔生理学会医学奖得主Craig Mello以及被誉为“CAR-T之父的Carl June也将于2025伦敦 · 金斯瑞生物科技全球产业论坛担任主旨嘉宾，带来最前瞻的分享。

论坛以 “THE NEXT ERA OF CGT IS HERE”为主题，聚焦细胞与基因治疗的最新进展，涵盖从技术创新、临床应用到CMC挑战与资本趋势的全链条话题。届时，来自全球的生物医药领袖、科研先锋与投资机构将齐聚一堂，共同探讨如何将前沿科学转化为真正惠及患者的疗法，勾勒CGT产业的未来发展蓝图。

会议将包括：

3场重磅主题演讲

4场高水平圆桌讨论

20多位重量级嘉宾同台分享

1场社交晚宴

参会者不仅能获取前沿的科研洞察，还能在互动环节中直接与行业领袖交流，寻找合作机会。

论坛报名通道开启！

请点击下方链接，抢先锁定席位。让我们共同见证细胞与基因疗法的下一个时代。

报名链接: https://bit.ly/3JOH2vZ

（输入邀请码 GSCM 获取免费票券，限额20名）

参考信源：

1、https://be.linkedin.com/in/miguel-forte-4741761

2、Leading From Within with ISCT Kijis Miguel Forte MD

3、home - Kiji TX

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