近日，由中国药学会药物经济学专业委员会主办，国际卫生经济与结果研究学会（ISPOR）北京分会、福建省药学会药物经济学专业委员会、福建医科大学附属协和医院、《海峡药学》编辑部承办的2023年中国药学会药物经济学专业委员会学术年会暨第七届药物经济学青年学者论坛在福州召开。

由神州医疗药企数字化团队孟蕊撰写的卫生经济学评价研究《中国18-40岁人群家族性高胆固醇血症普遍基因筛查的卫生经济学评价》被《2023年中国药学会药物经济学专业委员会学术年会暨第七届药物经济学青年学者论坛》遴选为口头汇报。该研究结果为中国制定家族性高胆固醇血症（FH）筛查计划提供了证据支持。

家族性高胆固醇血症是一种常染色体共显性遗传性疾病，是最严重的脂质代谢性疾病之一，对患者健康造成极大威胁。基于他汀类药物的降脂治疗可将FH患者发生冠心病的风险降低76%左右，但FH的诊断及治疗率在亚太地区不足1%，因此，制定有效的筛查策略以提高FH早期诊断及治疗，从而帮助FH患者降低心血管疾病的发生率和死亡率是必要的。目前，广泛应用的机会性筛查及级联筛查等被动式筛查方式不足以识别大多数FH患者，因此应考虑基于普通人群的普遍筛查策略。

该研究采用决策树结合Markov状态转移模型，使用成本效用分析方法评估针对中国18-40岁普通人群进行普遍基因筛查策略与常规被动筛查策略（机会性胆固醇筛查，基因级联筛查）相比的成本和健康产出。研究结果表明：与目前的被动筛查策略相比，对18-40岁青壮年进行普遍基因筛查更具经济性（ICER为$16,646/QALY），且这种经济性优势在更低的年龄中更加明显。此研究结果证明了对中国青壮年进行普遍基因筛查为更加经济的FH筛查替代策略。

2023年是响应国务院深化医药卫生体制改革决策部署的关键之年。卫生经济学评价通过构建决策分析模型，比较不同干预措施之间的成本和健康产出，为遴选更具经济性的医药产品和服务提供证据支持，在促进我国医疗技术、药品、医疗器械等准入决策，促进医疗卫生改革、增强医疗资源配置效率中扮演着至关重要的角色。

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