受邀出席BIOCHINA 2025并发表主题演讲，生命科学战略专家张悦（Caroline Zhang）分享美国真实世界数据如何帮助医药企业理解患者旅程、优化商业化决策并赋能临床开发。

2025年3月，张悦（Caroline Zhang）受邀在苏州BIOCHINA 2025易贸生物产业大会发表真实世界数据主题演讲。

2025年3月，超过3万名生物医药行业专业人士齐聚苏州，参加为期三天的BIOCHINA 2025易贸生物产业大会。

作为一场大规模国际生物医药产业盛会，BIOCHINA 2025汇聚来自产业、科研、临床、投资等不同领域的专业人士。根据大会会后统计，本届大会共有30,378名参会者、850余位演讲嘉宾、400余家参展机构，其中包括来自28个国家的500余名国际参会者，并举办204场专业论坛。

受邀演讲嘉宾之一，是时任全球医药信息与战略咨询机构Norstella APAC Custom Intelligence Managing Director张悦（Caroline Zhang）。

在题为《Harnessing the Power of RWD to Navigate Commercialization and Clinical Development in the US》的主题演讲中，张悦将关注点聚焦于美国市场，系统分享了真实世界数据（Real-World Data, RWD）如何从辅助性信息来源，逐渐发展成为理解患者、支持商业化决策以及临床开发的重要工具。

“临床试验解决的是在特定研究条件下药物安全性和有效性的核心问题，”张悦表示，“而真实世界数据让我们能够进一步提出另一组问题：患者在真实医疗体系中究竟经历了什么？他们在哪里得到诊断？多久开始治疗？接受了哪些药物？什么时候发生换药？又有哪些患者在治疗路径中遇到了障碍？”

美国：高度丰富的真实世界数据生态

张悦在BIOCHINA 2025演讲中展示的美国真实世界数据多层结构：通过整合open/closed claims、实验室数据、EMR/EHR及payer信息，更完整地理解患者真实诊疗旅程。

美国拥有全球极具规模和深度的医疗数据生态。

在BIOCHINA演讲中，张悦展示了美国RWD的多层数据结构，包括开放式和封闭式医疗及处方claims、电子病历（EHR/EMR）、实验室及生物标志物数据、payer及formulary数据，以及其他能够反映患者真实诊疗过程的信息。

其演讲所展示的数据资源中，open claims覆盖约3亿美国患者，closed claims覆盖约2.35亿患者，实验室数据覆盖约2.25亿患者，电子病历数据则覆盖数千万美国患者。

但在张悦看来，RWD真正的价值并不仅仅来自“大”。

“Claims可以告诉我们发生了某项医疗行为；电子病历可以帮助我们进一步理解临床背景；实验室和biomarker数据增加疾病特征维度；payer数据则帮助我们理解患者面临的准入环境。”她表示，“当不同数据层被合理连接起来时，我们看到的不再只是一个个数据点，而是更加完整的患者旅程。”

从数据走向患者旅程

理解Patient Journey，是张悦此次演讲重点讨论的RWD应用之一。

患者旅程并不是从医生开出第一张处方才开始。它可能从疾病症状出现之前延伸至诊断，再从诊断进入治疗，并持续覆盖后续治疗、换药甚至停止治疗。

在演讲中，张悦展示了RWD如何用于分析从诊断到治疗的时间、治疗方案选择、合并症、患者转诊、医疗可及性、治疗持续时间、处方续配以及换药行为等一系列问题。

这种视角对于医药企业判断一个市场具有重要意义。

“如果我们只知道理论上有多少患者患有某种疾病，其实距离理解真正的市场还有很长距离。”张悦表示，“我们还需要知道其中多少患者已经得到诊断，多少人真正接受治疗，他们在哪里接受治疗，接受什么治疗，以及患者可能在哪个环节从治疗路径中流失。”

因此，RWD让“患者人数”从一个静态的流行病学数字，逐渐转化为一个动态的真实医疗路径。

从疾病人数到真正相关的患者

RWD的另一个重要价值，是帮助医药企业更加精准地识别真正相关的患者群体。

在BIOCHINA展示的一个案例中，一个规模较大的初始患者人群经过诊断、既往治疗和实验室指标等条件逐层筛选，最终形成一个更加精准、与特定治疗策略相关的患者群体。

这种方法改变了传统市场评估中单纯依赖疾病患病率的思维。

“传统market sizing往往从一个疾病有多少患者开始。”张悦说，“但真正的商业化决策需要更加granular。我们需要进一步问：哪些患者真正符合临床特征？他们在哪里？在哪些医疗机构接受治疗？他们目前处于怎样的治疗路径？”

当这些问题可以通过真实世界数据逐层分析时，企业对市场机会的理解也能够变得更加具体。

RWD同样可以赋能临床开发

真实世界数据的价值并不限于药物上市后的商业化阶段。

张悦在演讲中进一步展示了RWD如何用于分析符合特定临床试验条件的患者可能集中在哪里、哪些医疗机构拥有相关患者，以及哪些医生既拥有相关患者资源又具有临床试验经验。

这使得RWD成为连接clinical development与commercial strategy的重要信息基础。

“一个药物未来进入的真实医疗体系，本身也包含了大量可以帮助我们理解临床开发可行性的信息。”张悦表示。

例如，通过针对特定研究目的设计的RWD分析，企业可以更好地理解潜在患者分布，并为临床研究中心选择等问题提供额外的决策依据。

当然，RWD并不是为了取代前瞻性临床试验，而是通过增加新的证据维度，让企业能够在临床开发阶段做出更加充分的信息判断。

让美国医药商业化更加数据驱动

在张悦看来，RWD带来的更深层变化，其实是医药行业决策方式的改变。

传统医药商业化高度依赖市场调研、专家访谈、流行病学预测和管理者经验。这些方法仍然非常重要。但美国大规模、纵向的真实世界数据，让企业能够进一步通过真实医疗行为，对未满足需求、治疗模式、患者流向、换药行为以及潜在准入障碍进行定量分析。

张悦此前参与的RWD专业分享中，也曾系统讨论患者与医院分布、患者人数及流向、治疗旅程、不同治疗线患者占比以及治疗转换等应用场景。

“我们的目的并不是用数据取代人的判断，”张悦表示，“而是让人的判断建立在更加充分的信息基础之上。”

这也代表着美国医药行业正在持续发生的一种变化：随着claims、EHR、laboratory、biomarker和payer等不同数据维度逐渐能够被连接和分析，企业正在从依赖宏观假设，走向更加深入地理解真实医疗行为。

而对于一个拥有庞大患者群体、复杂支付体系和高度多元化医疗路径的市场而言，这种能力尤其重要。

“真实世界数据最终让我们更加接近数字背后的真实患者。”张悦表示，“当我们能够更加清晰地理解患者旅程，就能够对临床开发、市场策略，以及如何让药物最终触达真正可能获益的患者，做出更好的决策。”

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