文 | 杨翔宇

长期以来，医药界一直流传着“双十定律”，即一款创新药从启动研发到上市，平均成本超过10亿美元，研发时间超过10年，且约90%的药物会在临床试验阶段失败。因此，这一行业容易面对研发投入连年攀升，但新药上市数量并未相应增长，临床试验成功率持续下降，药物开发周期反而不断延长的困境。

近年来，在人工智能技术迅猛发展的背景下，“AI制药”迎来爆发式增长，并被认为是最有可能破解传统药物发现和开发流程困局的精准“手术刀”。

数据显示，2021年后，由AI主导的创新药进入临床试验的数量已从个位数飙升至百位数，在2022年就已突破200个。2024年，全球AI制药领域发生128笔融资，总金额达58亿美元。到了2025年，仅上半年全球AI制药领域就迎来密集资本注入。

其中，诺和诺德、礼来等国际巨头分别以8.12亿、6.5亿美元规模牵手新兴AI企业；阿斯利康更以最高53亿美元的合作金额与石药集团展开小分子药物研发合作；同期国内头部企业晶泰控股与Gregory Verdine团队达成数十亿美元授权意向……

值得注意的是，眼下AI制药展现出巨头青睐、资本涌动、创业火爆的一面，可另一面的残酷现实是，截至目前，全球尚没有一款AI研发药物成功上市，甚至成功跨越临床II期的都极为少见。“业内普遍认为，当前AI制药仍受制于高质量数据积累不足，且无论技术如何迭代，AI制药最终都要通过临床疗效这一核心标准来检验。”博奥晶方董事长杨越表示：“正因如此，目前全球AI制药正处于百花齐放、多路径探索的阶段。既然大家都在寻找破局之道，为什么不能尝试在‘千年中医药临床经验’的宝库中，挖掘一条‘AI制药’的全新路径呢？”

“分子本草”：本就是一颗中医药与现代科学碰撞后的硕果

事实上，博奥晶方之所以敢如此设想，底气就在于独有的“分子本草大模型”。博奥晶方系出清华大学程京院士创立的博奥生物暨生物芯片北京国家工程研究中心，公司开创性地将千年中医智慧融入生命科学与AI的交叉创新，独创了双证据链筛选通路为核心的多弹打多靶分子本草大模型，致力成为以临床价值为灵魂的精准诊疗与药物发现的引领者。

更具价值的是，它能使中医药理论体系形成符合现代科学惯例的表达方式，破解中医药面临的现代化与传统之间的系统性挑战。

早在2016年，程京院士就提出，将现代生命科学技术和传统中医药相结合，建立一个大型的分子版本草纲目研究计划，即建立大型的中药功能组学数据库，辅以能进行智能分析的计算系统，来进行中药作用机制方面的阐释及创新开发。

究竟是什么原因促使程京院士做出这一跨界之举呢？

程京院士带领团队实现了我国生物芯片从“一穷二白”到“惠及世界”的跨越，被称为中国生物芯片“第一人”。2007年，微芯生物正是基于程京院士的生物芯片技术，通过化学基因组学平台成功开发出“单药打多靶”的药物开发策略，即用一个药物分子同时作用于多个相关靶点，实现了中国首个创新小分子药向发达国家专利授权的案例。

微芯生物的成功证明了化学基因组学的价值，同时也印证了药物开发策略演进的一个共识，即从“一个疾病一个靶点”到“复杂疾病需要多靶点的系统性干预”。在过去几十年里，单靶点药物开发策略虽然取得了巨大成功，可随着对疾病认识的不断深入，单纯依靠这一策略已难以应对日益复杂的疾病机理。

“这并不是否定单靶点药物的价值，而是分子网络层面多通路失衡的复杂疾病，已有足够多的研究表明，多靶点或联合用药策略往往是更有效的治疗方向。”杨越说到。

方向明确，具体实现路径上却面临着挑战。

2014年，程京院士意识到，在化学药物研发中，要设计一个药物精准作用于多个预定靶点，同时避免脱靶效应，其难度如同大海捞针，很难大规模复制。这也促使他将目光转向另一条被历史验证的路径——天然产物的“多药打多靶”策略。数据也充分支持这一选择，1981年到2019年间全球获批的1881个新药中，约23.5%来源于天然产物及其衍生物。

中国传统医药在这方面积累了独特优势，例如青蒿素作为中国送给世界的礼物，挽救了全球数百万人的生命，小檗碱（黄连素）在代谢疾病治疗中展现出卓越的多重疗效，银杏叶提取物改善血液循环已成为全球市场的明星产品，桑枝生物碱成为新型降糖药物，红曲中的他汀类物质革新了降脂治疗。这些成功案例不仅证明了天然产物的巨大价值，更重要的是揭示了其独特机制——天然产物本身就是多成分的复杂体系，天然实现了“多药打多靶”的协同作用。

“传统中药是一个巨大的天然宝库，蕴含着无数待发现的生物活性物质，需要新的技术手段来系统地挖掘，理解其多成分、多靶点的作用机制。”程京院士表示。

随后经过多年的研究，程京团队又进一步把人工智能技术用到了中药传承创新发展研究中：把最新的基因组分析技术、人工智能技术引入研究后，这些平时需要通过人思考斟酌的东西，就由计算机自动完成，进而形成科学内涵清晰、靶标明确的中药组方，提高中药组方用于临床的有效性和确定性。

“而这也正是博奥晶方构建的基于疾病通路图谱的分子本草大模型的由来。” 杨越说到。

“分子本草”：AI加持下，千年中医智慧展现出新形态

据了解，博奥晶方的分子本草大模型，包含“两库一算法”的核心技术架构，千年中医智慧在AI技术的深度加持下正展现出全新形态。

一是药筛功能数据库，历经近十年的实验平台优化和数据积累，建立了世界最大规模的中药分子功能实验数据库，包括1200种药物和食品对人体细胞的10亿级真实基因表达数据、3000多万条核心药用功能信号通路数据，覆盖人体9大系统、30余种疾病细胞模型的通路效应数据。此外，正在建立小分子、大分子及海洋药物功能实验数据库。

二是疾病通路数据库：基于全球首创的双证据链体系（实验筛选+经方验证），构建疾病通路-靶标数据库和机器学习算法。利用临床疾病患者转录组学数据，全面分析20000+基因表达、300+分子信号通路变化，挖掘和训练疾病异常信号通路靶标，并通过经方验证评估通路靶标性能，锁定30-50条关键信号通路。

三是AI算法，以疾病信号通路为靶标，以药物逆转疾病通路为核心，通过AI算法进行智能组方。系统可在10分钟内评价6000个方剂，8小时计算8亿级组方，将传统需要经验试错的组方过程转化为数据驱动的精准筛选。

“它的特点可以简洁地概括为‘多弹打多靶’，”杨越表示，“基于这一核心技术平台，博奥晶方在精准诊疗和药物发现领域实现了产业化应用。”

例如，在精准诊疗方面，首先能够综合患者中医四诊信息与转录组检测数据，构建疾病通路表达谱，精准识别疾病核心失衡通路。采用双证据链筛选方法为患者精准画像。其次，基于中医典籍和临床指南，系统从经典名方中智能检索并推荐候选处方。综合患者特征，实现经方智能匹配。然后，通过AI算法结合医生的临床经验与中医辨证，实现对候选方剂的评估与验证。最后，通过动态监测患者通路表达变化，医生可实时评估疗效并调整治疗方案，实现从传统“试药-换药-调药”向“明确诊断-精准用药-动态优化”的诊疗范式转变，实现个性化方案输出与动态监测。

值得注意的是，博奥晶方目前已有七条管线进入临床，包括北京中医药大学东直门医院（轻中度阿尔茨海默病）、中国中医科学院望京医院（肠腺瘤）、广东省中医院珠海医院（高尿酸血症/痛风）等。

而在药物发现方面，分子本草大模型为创新药研究提供“新工具、新方法”。基于“疾病通路靶标库 + 药效通路图谱”的通路逆转策略，结合类器官验证贯穿药物从发现到上市后再评价全生命周期；研发的第一款慢性心力衰竭创新药已成功实现转化，并在欧美日等国家和地区申请专利。

千年中医智慧与AI技术深度融合或许是弯道超车机会

面对全球AI制药的“效率革命”，中国正迅速构建起一套全方位的战略体系。从国家宏观战略的定调，到监管基础设施的搭建，再到具体技术路线的指引，一套自上而下的系统性布局正在徐徐展开。

随着2024年政府工作报告首次提出开展“人工智能+”行动，“AI+医药”的路径已非常清晰，不仅是技术产业的升级，更是关乎国计民生的战略高地。这一战略部署要求，全行业跳出单纯的技术视角，加快形成以人工智能为引擎的创新体系。

与此同时，监管体系也在同步进行现代化重构。2024年6月国家药监局发布的《药品监管人工智能典型应用场景清单》，系统规划了15个典型应用场景，如同为行业绘就了一张通往未来的“数智化施工图”，旨在构建适应AI时代的智慧监管生态。

在具体的实施路径上，2025年5月，工业和信息化部等七部门联合印发《医药工业数智化转型实施方案（2025—2030年）》（下称《实施方案》），为医药工业数智化转型规划了实施路径，是引领行业深入推进人工智能赋能新型工业化、提升药品质量安全水平、发展新质生产力、构筑国际竞争新优势的重要指引性政策。

“针对国家战略的顶层设计，我们有底气说千年中医智慧与AI技术的深度融合，正是那个能够实现‘弯道超车’的机会。”杨越进一步分析道：“在全球AI制药的竞赛中，如果仅仅依赖公开数据进行模型训练，很容易陷入同质化竞争。而分子本草大模型构建了深厚的护城河——其核心数据并非来自公开渠道，而是完全基于自主的大规模实验筛选与AI挖掘。这种将千年中医智慧转化为可计算、可验证的独有生物学数据体系，才是我们手中握有的‘专属数据稀土’。”

与西方主流聚焦单一靶点（还原论）的药物研发体系不同，博奥晶方走出了一条具有中国特色的创新路径。其核心的分子本草大模型，不只停留在AI计算层面，而是依托前述独有的“双证据链”体系，将中医“多成分、多靶点”的系统性治疗思想，转化为可计算、可验证的现代科学语言，为从源头突破药物靶标发现难题提供了全新路径。

最新消息是，由博奥晶方牵头的“人工智能和数据驱动的中药创新研发平台建设”，已获批为北京市科委的“AI+健康协同创新培育项目”，旨在构建以临床价值为导向、人工智能和生物计算双驱动的全链条中药创新研发平台。

责任编辑：kj006

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